TERAPIA GENÉTICA PARA PACIENTES QUE TINHAM AMAUROSE DE LEDER
Cientistas da Universidade da Pensilvânia nos USA, usaram com sucesso um tratamento à base de reposição de genes para tratar uma rara forma de cegueira. Foram tratados 12 pacientes entre 8 e 44 anos (a idade foi fator importante para definir grau de recuperação), que sofriam de alterações na retina causadas por mutações em grupo 13 de genes diferentes.
Todos apresentavam Amaurose de Leder, essa doença evolui desde a infância para a cegueira e é associada a movimentos involuntários dos olhos.
O tratamento consistiu na injeção, diretamente na retina desses pacientes, de uma combinação entre um vírus que carregava um gene capaz de induzir a produção de uma proteína necessária ao funcionamento normal da retina.
O veículo de transporte para o material genético é um vírus atenuado, sem capacidade de causar infecção, que recebe em laboratório a adição de material genético que repõe a falta causada pela doença.
" Estudo foi detalhado em artigo na revista especializada 'The Lancet' "
Todos os pacientes tratados com essa técnica tiveram melhora significativa, sendo classificada a melhora como ponto fundamental a idade do paciente, quanto mais jovem o paciente mais significativo foi sua melhora.
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